20 июня компания BIOCAD направила в Министерство здравоохранения Российской Федерации комплект документов для получения разрешения проведения клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), — сообщает пресс-служба компании. Планируется включение в клинические исследования детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев.
На основании завершенных доклинических исследований препарата и полученных на животных экспериментальных данных была определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам. Ранняя разработка препарата началась в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности препаратов на животных были начаты в 2019.
Данная терапия является патогенетической. Ожидается, что будет достаточно одной инъекции препарата. Введение препарата обеспечит доставку функционального гена SMN1 и продукцию белка SMN, недостаток которого лежит в основе развития нарушений развития двигательных навыков у детей со СМА. Аналогичное действие у Zolgensma, являющегося на сегодняшний день самым дорогим препаратом в мире — один укол стоит около 2,125 млн долл.
В рамках КИ 1-2 фазы будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах.
В разработку и доклинические исследования первого российского генотерапевтического препарата для терапии СМА компания BIOCAD инвестировала более 4 млрд рублей. Для старта испытания ожидается разрешение от Министерства здравоохранения Российской Федерации.
