Биотехнологическая компания Insilico Medicine, имеющая штаб-квартиры в Бостоне и Гонконге, объявила о значительном прорыве в области разработки лекарств с использованием искусственного интеллекта (ИИ). Препарат рентосертиб (также известный как ISM001-055), который был полностью открыт и разработан с помощью генеративного ИИ, успешно завершил клинические испытания средней стадии для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ). ИЛФ – это хроническое заболевание легких, характеризующееся прогрессирующим и необратимым снижением функции легких, поражающее около 5 миллионов человек по всему миру и имеющее плохой прогноз, со средней выживаемостью от 3 до 4 лет. Существующие методы лечения замедляют, но не останавливают или не обращают болезнь вспять, оставляя значительную неудовлетворенную потребность в более эффективных терапиях.
Ключевые результаты испытаний:
Исследование фазы IIa под названием GENESIS-IPF (Generative AI Enabled Novel Experimental Study of ISM001-055 in Subjects with Idiopathic Pulmonary Fibrosis) было двойным слепым, плацебо-контролируемым и включало 71 пациента с ИЛФ в 22 центрах в Китае. Пациенты были рандомизированы для получения плацебо, 30 мг рентосертиба один раз в день (QD), 30 мг дважды в день (BID) или 60 мг QD в течение 12 недель.
- Улучшение функции легких: Наибольшее среднее улучшение функции легких, измеренное форсированной жизненной емкостью (ФЖЕЛ) – золотым стандартом оценки функции легких у пациентов с ИЛФ, было отмечено у пациентов, получавших рентосертиб в максимальной дозировке 60 мг QD. У них наблюдалось среднее увеличение ФЖЕЛ на +98,4 мл, в то время как в группе плацебо среднее снижение составило -20,3 мл.
- Подтверждение механизма действия: Анализ биомаркеров подтвердил, что препарат работает именно так, как было предсказано искусственным интеллектом, блокируя белок TNIK, который ИИ связал с развитием заболевания. В группе высоких доз было отмечено значительное снижение профибротических белков (таких как COL1A1, MMP10 и FAP) и увеличение противовоспалительного маркера IL-10, что коррелировало с улучшением ФЖЕЛ. Эти изменения согласуются с доклиническими наблюдениями и подтверждают потенциальные антифибротические и противовоспалительные эффекты рентосертиба.
- Безопасность и переносимость: Рентосертиб продемонстрировал управляемый профиль безопасности и переносимости, с сопоставимыми показателями нежелательных явлений (НЯ) во всех группах лечения, что соответствовало первичной конечной точке. Большинство НЯ были легкой или умеренной степени тяжести, а серьезные нежелательные явления (СНЯ) были редкими и разрешались после прекращения лечения.
Результаты этого новаторского исследования были опубликованы 3 июня 2025 года в престижном журнале Nature Medicine и представлены на Международной конференции Американского торакального общества (ATS) 2025 года.
ИИ в фармацевтике: скорость и инновации
Генеральный директор Insilico Medicine Алекс Жаворонков назвал эти результаты «одним из лучших результатов, которые когда-либо видели люди» при лечении этого заболевания легких. Он подчеркнул значительную экономию времени, достигнутую благодаря ИИ: традиционные методы требуют около 4,5 лет для создания препарата, готового к клиническим испытаниям, в то время как разработка рентосертиба заняла всего 18 месяцев от начала проекта до выдвижения доклинического кандидата. Insilico Medicine продемонстрировала значительное повышение эффективности, достигнув среднего времени 12–18 месяцев для 22 выдвинутых кандидатов в препараты в период с 2021 по 2024 год, по сравнению с типичными 2,5–4 годами в традиционной разработке лекарств.
Ограничения и дальнейшие шаги:
Несмотря на эти обнадеживающие данные, исследование имело некоторые ограничения: оно длилось всего 12 недель, и размер выборки в каждой группе пациентов был относительно ограничен. У нескольких пациентов наблюдалось ухудшение состояния, а у других развились повреждения печени. Компания планирует провести более масштабные испытания большей продолжительности для подтверждения эффективности препарата. Insilico уже начала обсуждения с регулирующими органами для содействия проспективной оценке рентосертиба в более крупных когортах пациентов. До получения регуляторного одобрения остается как минимум два года. Параллельно проводятся испытания средней стадии в США.
Этот прорыв подчеркивает растущую роль искусственного интеллекта в фармацевтической промышленности. На фоне этого успеха, в середине мая IBM также представила квантовую систему с 433 кубитами, пригодную для задач в области фармакологии и моделирования молекулярных взаимодействий, уже используя квантовые симуляции в сотрудничестве с Cleveland Clinic для медицинских исследований.
