Технология мРНК на сегодняшний день уже завоевала себе репутацию как один из типов вакцины для борьбы с COVID-19, но её возможности выходят далеко за пределы вакцин, превращаясь в терапию и даже диагностику.
Возможности этой технологии в некотором смысле безграничны, — сказал Душан Перович, партнер компании Two Sigma Ventures.
Как сообщает издание BioSpace, мРНК является частью коммуникационной системы клетки. Это способ передачи сообщения, и это сообщение может быть инструкцией для создания многих вещей. Уникальность мРНК среди терапевтических средств заключается в том, что она доставляет клеткам инструкции по производству белка. Это невозможно при использовании других лекарственных средств, что означает, что мРНК обладает потенциалом для лечения многих заболеваний или состояний, которые невозможно вылечить другим способом.
Эта возможность не осталась незамеченной разработчиками лекарств.
Так, данные портала ClinicalTrials.gov говорят о том, что сейчас проводится 1 828 исследований с использованием мРНК-подхода, из которых 424 находятся на фазе II. Программы включают использование мРНК при ВИЧ, псориазе, метилмалоновой ацидемии и других заболеваниях. Многие из них направлены на борьбу с различными видами рака.
Теория заключается в том, что любая область, в которой направленная экспрессия белка может привести к терапевтическому эффекту, может стать отличной целью для технологии мРНК, — сказал Гленн Рокман, основатель и управляющий партнер Adjuvant Capital.
Лекарственные средства
Издание отмечает, что компания BioNTech уже разрабатывает мРНК-терапию для лечения метастатической меланомы и других твердых опухолей. Кандидат, известный под названием BNT122, находится в фазе II испытаний в качестве комбинированной терапии с пембролизумабом. Еще семь исследований находятся в фазе I, а многие другие — в стадии доклинической разработки. Компания также разрабатывает мРНК-вакцину против гриппа.
Портфель компании Moderna включает программы по лечению метилмалоновой ацидемии и пропионовой ацидемии, а также по профилактике таких заболеваний, как рак, цитомегаловирус, Зика и грипп. В разработке находятся дополнительные программы для лечения ВИЧ, аутоиммунных заболеваний (включая аутоиммунный гепатит), ишемии миокарда.
Компания Pfizer, в свою очередь, сообщила BioSpace, что планирует начать программу разработки мРНК-вакцины против гриппа в конце этого года.
Технология мРНК в диагностике
Швейцарская компания Novigenix SA разрабатывает анализ крови на рак толстой кишки, который использует сигнатуры мРНК иммунных клеток пациента. По сути, технология ее платформы обнаруживает биомаркеры, экспрессируемые белыми кровяными клетками. В конечном счете, она может заменить колоноскопию, тем самым увеличив количество скринингов на ранней стадии.
Что же касается разработки терапевтических средств для лечения рака или других заболеваний, Душан Перович отметил: «Один из подходов заключается в том, чтобы научить иммунную систему распознавать раковые клетки, создавая таким образом вакцины против рака».
Таким образом, токсины для уничтожения раковых клеток можно будет доставлять только в эти клетки.
Проблемы технологии
Как рассказал Йочи Слоним, генеральный директор Anima Biotech, проблема заключается в том, что «РНК-терапевтические препараты быстро разрушаются в организме, поэтому их нужно вводить в виде инъекций, и они не могут быть доставлены в больших объемах по сравнению с пероральными препаратами, например, таблетками».
Сегодня разработчики используют наночастицы и внутримышечные инъекции, но для расширения потенциальных возможностей применения мРНК необходимы более узконаправленные механизмы доставки.
Есть много разных способов сделать это, и в этом направлении работает много стартапов, — добавил Перович. — Некоторые помещают мРНК в вирус, который принимается только определенными клетками. Другие работают с полимерами, которые поглощаются только определенными тканями. Некоторые ищут невирусные частицы или способы продлить действие мРНК. Многие компании находятся в скрытом режиме.
Их интерес основан на убеждении, что «теоретически терапия мРНК имеет неограниченный потенциал для оказания помощи при различных заболеваниях, где несколько мишеней были признаны не поддающимися лечению», — отметил Слоним.
