Орфанные лекарственные препараты

Орфанные лекарственные препараты — лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний

Источник: Федеральный закон Российской Федерации от 12 апреля 2010 г. N 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»

Орфанные препараты (англ. orphan drug) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты в рамках ныне существующей системы финансирования фармакологических исследований. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Источник: Википедия

Парадокс орфанных заболеваний заключается вот в чем: несмотря на то что каждое из них встречается редко, в совокупности все «редкие» больные составляют огромную популяцию. Например, в странах Евросоюза сегодня зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями, это значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15‑й европеец. Диагностические методы современной медицины становятся все более совершенными, и с развитием науки выявляется все больше редких болезней — в среднем 5 новых патологий становятся известны каждую неделю. Всего на сегодняшний день известно около 5–7 тысяч редких болезней (врожденных, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдает 6–8 % населения ­планеты.

Источник: Всероссийское общество орфанных заболеваний