Французская фармацевтическая компания Ipsen, специализирующаяся на препаратах в области неврологии, онкологии и редких заболеваниях, заключила партнерство с Exicure, биотехнологической компанией клинической стадии, разрабатывающей методы лечения неврологических, воспалительных и генетических заболеваний, для создания новых методов лечения синдрома Ангельмана и болезни Хантингтона.
В рамках сделки обе компании будут сотрудничать в области исследования, разработки и коммерциализации сферических нуклеиновых кислот для лечения вышеупомянутых заболеваний. Ожидается, что Ipsen заплатит Exicure $20 млн наличными за эксклюзивный опцион на лицензирование методов лечения на основе сферических нуклеиновых кислот, созданных в рамках партнерства, в то время как Exicure будет отвечать за открытие и некоторые доклинические разработки.
Если компания Ipsen реализует свой опцион на лицензирование, она будет отвечать за дальнейшую разработку и коммерциализацию. Помимо указанного аванса, компания Exicure имеет право получить до $1 млрд в качестве платы за исполнение опциона и промежуточных платежей по этапам.
Exicure разрабатывает методы лечения на основе своей запатентованной технологии сферических нуклеиновых кислот, которая лежит в основе данного соглашения. Компания считает, что архитектура этого компонента может иметь преимущества перед использованием терапевтических препаратов на основе нуклеиновых кислот и может быть направлена на такие заболевания, которые последним не под силу. В настоящее время компания Exicure находится на стадии доклинической разработки препарата XCUR-FXN, который представляет собой липид-наночастицу на основе сферических нуклеиновых кислот, способную потенциально лечить атаксию Фридрейха и прогрессирующие солидные опухоли.
Исследования компании показали, что сферические нуклеиновые кислоты могут усиливать свойства олигонуклеотидов по проникновению в клетки, биораспределению и сохранению в органах, что помогает модулировать экспрессию генов. Это означает, что она может улучшить доставку лекарственных препаратов в ткани, которые ранее были недоступны, в том числе расположенные глубоко в мозге.
Синдром Ангельмана и болезнь Хантингтона являются тяжелыми нейродегенеративными заболеваниями, для которых до сих пор нет утвержденных таргетных методов лечения. Только в США от болезни Хантингтона страдают около 40 000 человек, и она является наиболее распространенным моногенным неврологическим расстройством в развитых странах мира. Синдром Ангельмана, по оценкам, встречается у одного из 12 000 — 20 000 человек в общей популяции.
Мы рады партнерству с компанией Exicure для продвижения разработки перспективных методов лечения болезни Хантингтона и синдрома Ангельмана — двух областей со значительными неудовлетворенными потребностями. Это сотрудничество знаменует собой важный шаг в максимальном использовании потенциала этой новой технологии, объединяя опыт компании Exicure и богатое наследие компании Ipsen в области неврологии. Благодаря этому новому сотрудничеству мы углубим наши обязательства перед людьми, живущими с неврологическими заболеваниями по всему миру, — говорится в заявлении Филиппа Лопеса-Фернандеша, директора по бизнесу компании Ipsen.
Компания Ipsen продает лекарства в более чем 115 стран мира и имеет прямое коммерческое присутствие в более чем 30 странах. Получение доступа к прорывной технологии сферических нуклеиновых кислот компании Exicure обещает разработку и более широкое распространение лечения для большего числа пациентов, нуждающихся в нем по всему миру, уточнили в компании.
