Комиссия Минздрава России по формированию лекарственных перечней рекомендовала включить препарат эфмороктоког альфа, который применяется для лечения пациентов с гемофилией А, в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) и федеральную программу «14 высокозатратных нозологий» на 2022 год. Включение в перечень фактора крови VIII пролонгированного действия – эфмороктокога альфа компании Sobi поможет повысить его доступность для российских пациентов.
Компании Sobi и «Скопинфарм» в 2020 году запустили комплексную программу расширения доступа к инновационной терапии гемофилии А. Частью данной программы является поэтапная локализация производства эфмороктоког альфа в России на производственной площадке в Рязанской области.
Гемофилия – тяжелое наследственное заболевание, при котором происходит снижение свертываемости крови вследствие врожденного дефицита так называемых факторов свертывания. В результате время свертывания крови удлиняется, и больные страдают от сильных кровотечений даже после минимальных травм. В настоящее время в России насчитывается порядка 6400 пациентов с диагнозом гемофилия А.
Без современного лечения средняя продолжительность жизни человека с гемофилией составляла около 30 лет, а с 12 лет люди становились инвалидами — могли передвигаться только на костылях или на колясках. До недавнего времени мало кто из больных детей доживал до зрелого возраста. При получении современной лекарственной терапии продолжительность жизни такого человека не отличается от продолжительности жизни здоровых людей.
У людей, страдающих тяжелой гемофилией А, часто развиваются спонтанные и травматические кровотечения в суставы и мышцы. Повторные кровотечения – основная причина инвалидизирующего осложнения – деформирующей артропатии. В настоящее время, несмотря на проведение стандартной профилактической терапии фактором крови VIII, сохраняется развитие кровотечений, и, следовательно артропатии, что требует внедрения новых опций терапии.
Доступность современной терапии пациентам является безусловным приоритетом нашей компании. В России мы следуем основным принципам Sobi: фокусируемся на нуждах пациентов с редкими заболеваниями, всегда готовы к партнерству и активно внедряем инновации. Подобный комплексный подход позволил нам спасти жизни не одного десятка пациентов -говорит Вячеслав Дербиж, генеральный директор Sobi в России и странах СНГ.
«В наши дни заместительная терапия факторами крови выходит за рамки профилактики. Пациенты с гемофилией имеют право на достойное лечение и полноценную жизнь. Мы полностью поддерживаем рекомендации специалистов Минздрава РФ о включении фактора крови VIII пролонгированного действия в оба перечня, так как это открывает новые возможности для лечения пациентов. Пролонгированный характер действия препарата означает снижение количества внутривенных инъекций и связанных с этим рисков. Это важно для пациентов с гемофилией А, и особенно для детей, так как маленькие пациенты чаще травмируются и нуждаются в бóльших дозах факторов крови, в связи с чем заместительная терапия препаратом пролонгированного действия для них актуальна», – поделился своим видением Юрий Жулёв, президент Всероссийского общества гемофилии и сопредседатель Всероссийского союза пациентов.
