Компания BIOCAD приступила к клиническим исследованиям оригинального препарата BCD-245 для лечения детской нейробластомы (моноклональное антитело к GD2). Ожидается, что препарат будет обладать рядом преимуществ по сравнению с существующими аналогами, так как имеет высокую степень гуманизации антитела и сниженную комплемент-зависимую цитотоксичность. Ранее BIOCAD получила разрешение Минздрава РФ на проведение КИ BCD-245 без единого замечания.
Нейробластома – редкая форма рака, которая поражает в первую очередь детей. Современные риск-адаптированные программы лечения основаны на выделении 3-х групп риска; в группу высокого риска стратифицируются 40–50% пациентов. Среди этой группы вероятность долгосрочной выживаемости составляет менее 50%, даже несмотря на применение многокомпонентной агрессивной терапии, включающей химиотерапию и трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток. На момент постановки диагноза у пациентов, как правило, уже развит процесс метастазирования, и это может увеличивать вероятность неблагоприятного исхода.
Антон Селезнев, глобальный медицинский директор BIOCAD отмечает:
BCD-245 – полностью оригинальная разработка компании. Фактически это первая оригинальная молекула BIOCAD для терапии орфанного заболевания, перешедшая в стадию клинических исследований. Первое применение BCD-245 будет проводиться пациентам с тяжёлым течением заболевания, но даже в этом случае мы предполагаем, что препарат окажется эффективным.
Исследователи BIOCAD разработали препарат на основе гуманизированного антитела IgG1-типа с модифицированным Fc-фрагментом. Моноклональное антитело в основе препарата связывается с мишенью на поверхности клеток опухоли и уничтожает их.
(Более подробно: Препарат уничтожает клетки опухоли за счет связывания моноклонального антитела с мишенью на поверхности клеток и запуска механизма антителозависимой клеточной цитотоксичности (ADCC). Это тип иммунной реакции, при которой клетка-мишень покрывается антителами и убивается определенными типами белых кровяных телец. За счет антитела происходит привлечение белых клеток крови к опухолевым клеткам. Антитело как бы «маркирует» клетку-мишень, указывая клеткам-защитникам, что ее необходимо уничтожить. В результате происходит процесс лизиса (растворения) опухолевых клеток).
Исследование первой фазы нового препарата будет проводиться в детской популяции и спланировано так, чтобы максимально обеспечить безопасность пациентов. В него планируется включить от 15 до 24 участников, которые будут получать терапию в течение 5-6 месяцев. В КИ первой фазы примут участие ведущие российские центры, специалисты которых входят в экспертную группу по лечению нейробластомы: НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева и НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина. Контролировать проведение исследования и безопасность пациентов будет специальный комитет, состоящий из независимых экспертов.
В сравнении с аналогичными препаратами для терапии нейробластомы новая разработка отличается высокой степенью гуманизации антитела (80-81%). Высокая степень гуманизации антитела может снизить вероятность иммунологических реакций патологического характера и увеличить период активности препарата в организме человека. Также разработчики ожидают, что при применении BCD-245 побочные эффекты будут в целом менее выраженными по сравнению с другими препаратами данной группы за счет снижения комплемент-зависимой цитотоксичности.
