Компании Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics объявили о расширении своего соглашения в отношении разработки, производства и коммерциализации CTX001, экспериментальной терапии для редактирования генов на основе CRISPR/ Cas9, которая разрабатывается как потенциальное лечение серповидно-клеточной анемии и трансфузионно-зависимой β-талассемии.
В соответствии с пересмотренным соглашением, Vertex будет использовать весь свой глобальный потенциал и опыт в производстве, разработке, работе с регуляторами и коммерциализации для максимизации потенциала CTX001 для преобразования жизни десятков тысяч пациентов в США, Европе и других странах. CRISPR Therapeutics будет продолжать поддерживать разработку CTX001 и инвестировать в дальнейшие инновации, чтобы максимально раскрыть его потенциал.
Согласно условиям нового соглашения, Vertex будет руководить глобальной разработкой, производством и коммерциализацией CTX001 при поддержке CRISPR Therapeutics. Vertex будет нести 60% расходов по программе и, соответственно, получит 60% прибыли от будущих продаж CTX001 по всему миру, что на 10% больше, чем в предыдущем соглашении. CRISPR будет нести 40% затрат и получит 40% прибыли. Кроме того, CRISPR получит авансовый платеж в размере 900 млн долларов с возможностью выплаты 200 млн долларов после первого утверждения CTX001 регулирующими органами.
Клеточная и генетическая терапия являются ключом к нашей стратегии разработки трансформирующей терапии серьезных заболеваний, и это соглашение является важным шагом в укреплении нашего лидерства в этих методах лечения, поскольку мы продвигаем широкий портфель генных и клеточных терапевтических средств, — сказал Джеффри Лейден (Jeffrey Leiden), исполнительный президент Vertex.
В компании Vertex также уточнили, что увеличенные инвестиции в партнерство с CRISPR основаны на убедительном клиническом профиле CTX001, который показывает его потенциал как надежного лекарственного средства для пациентов с серповидно-клеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией, а также быстром прогрессе, достигнутом CRISPR в направлении регистрации и коммерциализация.
По информации разработчиков, экспериментальное лексредство CTX001 введёно более чем 30 пациентам, с периодом наблюдения, превышающим два года. И сейчас компании находятся на пути к завершению включения участников в два клинических испытания.
