Calliditas Therapeutics AB и STADA Arzneimittel AG объявили о заключении лицензионного соглашения с целью регистрации и коммерциализации в Европейской экономической зоне (ЕЭЗ), Швейцарии и Великобритании специализированного препарата-кандидата для лечения хронического аутоиммунного заболевания почек — иммуноглобулин-А-нефропатии.
Партнеры сфокусируются на новой формуле перорального препарата, разработанной в рамках проекта Nefecon, с применением эффективного и широко известного действующего вещества — будесонида, предназначенного для таргетированного регулирования уровня IgA1 с целью оказания болезнь-модифицирующего действия. В случае одобрения этот ценный специализированный препарат, в 2016 году получивший категорию орфанного, станет первым в Евросоюзе средством лечения IgA-нефропатии, редкого аутоиммунного заболевания. IgA-нефропатия, также известная как болезнь Берже, является серьезным прогрессирующим аутоиммунным заболеванием, при котором до 50% пациентов подвергаются риску развития терминальной стадии почечной недостаточности и, следовательно, нуждаются в диализе или пересадке почки. Распространенность в Европе оценивается в 4 случая на 10 000 чел., что составляет примерно 200 000 пациентов.
Партнерство с Calliditas, компанией, обладающей богатым опытом в сфере создания лекарственных препаратов и клиническими данными по этой недостаточно охваченной категории пациентов, укрепляет статус STADA как надежного партнера в области специализированных фармацевтических препаратов, а также дженериков и безрецептурных препаратов, — отметил главный исполнительный директор STADA Питер Гольдшмидт. — Эта ценная новая формула для лечения пациентов с этим орфанным заболеванием дополнит портфель STADA в области нефрологии, где мы за последнее десятилетие накопили значительный опыт. Мы продолжаем уделять внимание поиску дальнейших возможностей для предоставления пациентам эффективного лечения заболеваний этой категории.
«Мы рады сотрудничать со STADA, чтобы сделать эту терапию от IgA-нефропатии доступной на рынке Европы, где для данной группы пациентов существует значительная незакрытая потребность в препаратах. Мы с нетерпением ждем тесного сотрудничества со STADA для получения регистрационного удостоверения с целью как можно скорее предоставить пациентам первое в истории одобренное ЕС лекарство от IgA-нефропатии, используя масштабную платформу STADA для маркетинга и продаж по всей Европе», — сообщила Рене Агиар-Лукандер, генеральный директор Calliditas.
Новая формула предназначена для таргетного высвобождения препарата в область пейеровых бляшек в нижней части тонкой кишки, где в соответствии с преобладающими моделями патогенеза возникает данное заболевание. В препарате используется уникальная двухэтапная технология, которая позволяет веществу проходить через желудок и кишечник без всасывания и пульсообразно высвобождаться только тогда, когда оно достигает подвздошной кишки, нижнего отдела тонкой кишки.
В дополнение к его сильному местному действию, еще одним преимуществом использования данного действующего вещества является то, что оно обладает очень низкой биодоступностью: около 90% инактивируется в печени до того, как оно попадет в системный кровоток. Это означает, что при необходимости можно применять высокую концентрацию препарата местно, ограничивая при этом системное воздействие.
28 мая 2021 года Calliditas объявила, что компания подала заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) на препарат-кандидат под названием Нефекон (Nefecon) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) для новой пероральной формы будесонида, направленной на снижение уровня IgA1 для лечения первичной IgA-нефропатии. 15 марта 2021 года компания также подала заявку на ускоренную регистрацию в США и получила подтверждение приоритетного рассмотрения заявки в апреле 2021 года. Торговое название бренда для данного препарата в Европе будет определено и раскрыто позднее.
Пероральный препарат Calliditas прошел процедуру ускоренной оценки Комитетом по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) в составе Европейского агентства по лекарственным средствам, которая призвана ускорить предоставление доступа к лекарствам, которые, по мнению CHMP, представляют большой терапевтический интерес с точки зрения общественного здравоохранения и, в частности, с точки зрения терапевтических инноваций. Ускоренная оценка сокращает максимальный срок рассмотрения заявки на получение регистрации до 150 дней (без учета приостановок) .
IgA-нефропатия классифицирована как орфанное заболевание как в США, так и в Европе. В Европе орфанное заболевание – это заболевание или состояние, поражающее не более пяти из 10 000 европейских граждан при отсутствии удовлетворительного метода диагностики, профилактики или лечения . Стимулы для разработчиков препаратов от орфанных заболеваний включают 10 лет эксклюзивности на рынке с даты предоставления регистрационного удостоверения в ЕС, предоставление помощи в составлении протоколов исследований и научные консультации, снижение размера сборов за обработку в EMA и право на получение грантов ЕС.
В случае одобрения продукт может стать доступен пациентам в Европе в первой половине 2022 года и станет первой терапией, специально разработанной и одобренной для лечения IgA-нефропатии, которая потенциально может оказывать болезнь-модифицирующее действие.
По условиям соглашения, Calliditas имеет право на первоначальный авансовый платеж в размере 20 млн евро (24 млн долларов США) при подписании и последующие платежи в размере до 77,5 млн евро (91 млн долларов США), связанные с заранее определенными этапами регистрации и коммерциализации.
