Швейцарская компания Novartis заключила грантовое соглашение с Фондом Билла и Мелинды Гейтс, в рамках которого фонд будет оказывать финансовую поддержку в разработке доступных генных методов лечения серповидноклеточной анемии. Проект объединяет опыт Novartis в сфере открытия лекарств и генной терапии с благотворительными целями фонда Гейтса по расширению доступа к здравоохранению.
«Существующие подходы к генной терапии серповидноклеточной анемии с трудом поддаются широкомасштабному внедрению, и существуют препятствия для охвата подавляющего большинства людей, страдающих этим изнурительным заболеванием, — сказал Джей Брэднер (Jay Bradner), гематолог и президент Института биомедицинских исследований компании Novartis. — Это вызов, который требует коллективных действий, и мы очень рады поддержке фонда Билла и Мелинды Гейтс в решении этой глобальной проблемы неудовлетворенных медицинских потребностей».
Серповидноклеточная анемия является наследственным заболеванием крови — одним из старейших среди известных и наиболее распространенных генетических нарушений. Заболевание поражает миллионы людей во всем мире, ежегодно с таким диагнозом рождается более 300 000 человек. Оно в непропорционально большой степени поражает лиц африканского происхождения, а на страны Африки к югу от Сахары падает около 80% бремени болезни.
Novartis предполагает разработать доступную in vivo генную терапию для серповидноклеточной анемии, которая потенциально может быть введена один раз, непосредственно пациенту, без необходимости изменения клеток в лаборатории. Это позволит снизить потребность в длительном или повторном пребывании в больнице или в специализированной лабораторной инфраструктуре.
Соглашение основано на обязательствах Novartis по улучшению жизни пациентов с серповидноклеточной анемией путем разработки новых методов лечения, включая crizanlizumab (кризанлизумаб), стратегического партнерства с государственными и частными организациями, а также поддержки таких мероприятий, как скрининг новорожденных и распространение существующих лекарств.
