Компания «Рош» (Roche) предпринимает усилия по ускорению поставок в Россию первых коммерческих партий перорального лекарственного препарата рисдиплам для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) на фоне неблагоприятной эпидемиологической ситуации.
Первая партия препарата будет ввезена в страну в феврале 2021 года. Ожидается, что выпуск в гражданский оборот будет осуществлен до середины апреля 2021 года. Это даст возможность пациентам, которые не включены в программу обеспечения препаратом рисдиплам по жизненным показаниям, получить необходимую терапию раньше.
При этом компания «Рош» продолжит обеспечение пациентов со спинальной мышечной атрофией, получающих лечение препаратом рисдиплам в рамках глобальной программы дорегистрационного доступа, за счет собственных средств до 1 июня 2021 г.
Лекарственный препарат рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) одобрен в России для лечения СМА у взрослых и детей с двух месяцев. Это первый и единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.
Екатерина Фадеева, медицинский директор АО «Рош-Москва»:
Пациенты со СМА имеют высокий риск развития инфекционных осложнений со стороны органов дыхания. В условиях тяжелой эпидемиологической обстановки, особенно когда многопрофильные больницы по всей стране перепрофилируются под стационары для лечения пациентов, инфицированных SARS-CoV-2, наличие в арсенале каждого невролога препарата для перорального приема, лечение, которым осуществляется на дому, позволяет осуществлять непрерывное лечение и минимизировать риск заражения новой коронавирусной инфекцией пациентов и их семей.
В клинических исследованиях рисдиплама было показано, что спустя 2 года после начала лечения 88% пациентов со СМА 1 типа были живы без постоянной вентиляции легких. 59% пациентов, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. 30% могли стоять с поддержкой. 100% пациентов сохранили способность глотать, 93% сохранили способность питаться перорально. У детей и взрослых со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, спустя 2 года после начала лечения наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо.
