Специалисты ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России представили предложения по совершенствованию системы оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями и минимизации социально-экономических рисков при финансировании данных заболеваний.
25 февраля 2021 года прошло заседание Экспертного совета по здравоохранению при Комитете Совета Федерации РФ по социальной политике на тему «Законодательные аспекты и организационные подходы в реализации механизма целевого финансирования оказания медицинской помощи пациентам с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями». В нем приняли участие представители Совета Федерации РФ, Государственной Думы РФ, органов исполнительной власти федерального и регионального уровня, Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), пациентских организаций, профильных ассоциаций, а также эксперты ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России.
Орфанные заболевания являются одним из приоритетов российского здравоохранения. Ведется планомерная работа по совершенствованию государственной политики в области поддержки пациентов с такими заболеваниями. На сегодняшний день в России действуют 2 программы поддержки пациентов с орфанными заболеваниями, в рамках которых они получают бесплатное лечение («Программа 14 высокозатратных нозологий», в которую входят 7 орфанных заболеваний, и «Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности» («Перечень 17»)).
В начале 2021 года внедрен дополнительный механизм организации и финансирования медицинской помощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе орфанными заболеваниями, обеспечения таких детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями, как зарегистрированными, так и не зарегистрированными в РФ — в соответствии с Указом Президента РФ от 05.01.2021 создан Фонд «Круг добра», в рамках которого финансовые средства на закупку препаратов формируются в форме субсидий из федерального бюджета из средств, полученных от повышения до 15% ставки налога на доходы физических лиц (НДФЛ) на доходы выше 5 млн рублей. Разработан и в настоящий момент проходит общественное обсуждение проект Постановления Правительства РФ, регламентирующего порядок обеспечения оказания медицинской помощи (при необходимости за пределами Российской Федерации) конкретному ребенку с тяжелым жизнеугрожающим или хроническим заболеванием, в том числе с редким (орфанным) заболеванием, либо группам таких детей (проект документа размещен на сайте regulation.gov.ru ).
Несмотря на происходящие позитивные изменения в организации оказания медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями, имеется ряд нерешенных вопросов, связанных с нормативно-правовым регулированием и финансированием лекарственного обеспечения.
Возможные подходы к совершенствованию системы оказания медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с жизнеугрожающими и хроническими орфанными (редкими) заболеваниями и повышению эффективности и прозрачности принятия решений по финансированию
Учитывая растущее число жизнеугрожающих и хронических, в том числе орфанных (редких) заболеваний (в настоящее количество только орфанных заболеваний составляет более 260), рост количества выявляемых пациентов, крайне высокую стоимость лечения (для справки: стоимость годового курса лечения 1 пациента с болезнью Помпе составляет 23,8 млн руб. для незарегистрированных в РФ препаратов, а стоимость годового курса лечения 1 пациента со спинальной мышечной атрофией (СМА) – может достигать 120,8 млн руб. для незарегистрированных в РФ препаратов), в условиях ограниченного бюджета на финансирование медицинской помощи и лекарственного обеспечения пациентов с такими заболеваниями сегодня крайне остро стоит вопрос приоритезации решений и определения критериев выбора заболеваний и лекарственных препаратов для финансирования.
Для принятия решений о включении в Перечень необходимо оценивать тяжесть заболевания и эффективность терапии, а для проведения такой оценки — использовать универсальные подходы, применимые ко всем заболеваниям и лекарственным препаратам.
Для приоритезации заболеваний необходима разработка методики оценки бремени заболевания, учитывающей не только эпидемиологические параметры, но и влияние на продолжительность и качество жизни пациента, инвалидизацию. Для получения наиболее полной информации по терапевтической ценности препаратов важно оценивать влияние проводимой терапии на результат лечения (конечные исходы) с точки зрения увеличения продолжительности и улучшения качества жизни. В качестве универсального критерия оценки заболеваний и лекарственных средств с точки продолжительности и качества жизни можно использовать показатель QALY (годы качественной жизни).
В силу высокого уровня неопределенности клинической эффективности и безопасности большинства лекарственных препаратов для лечения многих орфанных заболеваний, высокой стоимости терапии и отсутствия механизма регистрации цены, возникает риск неэффективного расходования финансовых средств.
Для мониторинга эффективности проводимой терапии требуется создание регистров пациентов.
Более того, необходимо ограничение срока нахождения препарата в перечне для закупок из средств Фонда (до 2-3 лет), в зависимости от дополнительных данных о клинической эффективности, анализа данных регистра пациентов и появления новых альтернативных технологий лечения. По истечении установленного срока требуется пересмотр решений.
В течение последних десяти лет в России активно обсуждается внедрение инновационных методов лекарственного обеспечения (ИМЛО), но до сих пор эта тема не нашла своего нормативно-правового решения. Для лечения дорогостоящих заболеваний с плохо прогнозируемым результатом лечения наиболее актуальной представляется модель разделения рисков (risk-sharing). Такая модель широко используется в США и многих европейских странах и предполагает оплату лечения на основе результатов лечения. Заказчик (государство) оплачивает лечение только для тех пациентов, для которых терапия стала эффективной. В случае отсутствия положительного эффекта от лечения у конкретного пациента (он прекращает терапию или переводится на другую схему лечения), компания-производитель лекарственного препарата бесплатно предоставляет препарат в объемах, необходимых для терапии такого пациента, либо государство не оплачивает производителю стоимость лекарственного препаратов для терапии такого пациента. Сформированный дополнительный объем лекарственных препаратов или экономию бюджетных денежных средств впоследствии можно использовать для лечения новых пациентов без дополнительных бюджетных затрат.
Виталий Омельяновский, генеральный директор ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России, председатель Экспертного совета по здравоохранению при Комитете Совета Федерации РФ по социальной политике:
Сегодня перед всеми участниками процесса оказания медицинской помощи пациентам орфанными заболеваниями стоит задача обеспечить все условия для того, чтобы принятие решений по финансированию таких заболеваний в рамках Фонда «Круг добра» было максимально прозрачным, эффективным и справедливым. Учитывая, что лечение орфанных заболеваний является крайне сложной этической проблемой, ее решение возможно только в рамках общественного договора. Пациенты должны быть активными участниками процесса принятия решений. В России уже сделан первый, беспрецедентный шаг в этом направлении – в начале текущего года несколько первых представителей пациентских ассоциаций с соответствующим образованием прошли обучение на курсе повышения квалификации по оценке технологий здравоохранения в Российской медицинской академии непрерывного профессионального образования. Таким образом, начат процесс формирования экспертов здравоохранения из числа представителей пациентских ассоциаций. Это важное событие, направленное на сближение тех, кто принимает решения, и тех, чье здоровье зависит от этих решений.
Для включения пациентов в процесс разработки методики принятия решений Виталий Омельяновский предложил проведение под эгидой Всероссийского союза пациентов (ВСП) всероссийского исследования с участием представителей всех заинтересованных сторон — пациентов, представителей пациентского и экспертного сообщества, органов государственной власти, индустрии, плательщиков – для определения наиболее острых вопросов, которые сегодня стоят перед обществом и системой оказания помощи пациентам с орфанными заболеваниями. Данная инициатива была поддержана со-председателем ВСП Юрием Жулевым. ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России готов оказать методолгическую поддержку данному исследованию.
Материал подготовлен ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Минздрава России
