Самый дорогой в мире лекарственный препарат, швейцарской компании Novartis, для лечения спинальной мышечной атрофии, получил российское регистрационное удостоверение № ЛП-007675 и появился в государственном реестре лекарственных средств. Регистрационное удостоверение препарата выдано на срок до 9.12.2026 — указано в ГРЛС.
«Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек) — первый лекарственный препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей до 2 лет, ранее он был одобрен: в США в 2019 году, в ЕС, Японии и Бразилии в 2020 году.
Препарат занесен в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире — стоимость одного укола составляет $2,125 млн.
«Золгенсма» — третий по счету препарат для лечения СМА, зарегистрированный в Российской Федерации. В 2019 году регистрацию прошла «Спинраза», в 2020 — «Рисдиплам». До регистрации ввоз препарата осуществлялся только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями ФЗ «Об обращении лекарственных средств», в частности, было необходимо решение врачебных комиссий медучреждений, а также одобрение Минздрава.
Применять препарат «Золгенсма» в РФ могут пока два федеральных центра, которые прошли обучение в компании Novartis.
