Компания «Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о включении препарата Спинраза® (нусинерсен), предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых, с 1 января 2021 года в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), утвержденный Распоряжением Правительства РФ от 23 ноября 2020 года № 3073-р.
По информации компании «Янссен», нусинерсен является первым лекарственным средством, одобренным Администрацией США по продуктам питания и лекарствам (U.S. Food and Drug Administration — FDA) и Европейским медицинским агентством (European Medicines Agency — ЕМА) для патогенетической терапии СМА. Это единственный на данный момент препарат патогенетической терапии СМА, включенный в одобренные научно-практическим советом Минздравом России клинические рекомендации для терапии пациентов со СМА.
Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон», комментирует:
На сегодняшний день терапию препаратом нусинерсен получили более 10 000 пациентов во всем мире, а опыт применения в клинических исследованиях и реальной практике составляет более 8 лет, при этом благоприятный профиль безопасности был подтвержден долгосрочно. Сейчас препарат необходим примерно одной тысячи пациентов в России, и мы делаем все возможное, чтобы сделать эту инновационную терапию максимально доступной для них. Включение препарата в перечень ЖНВЛП позволит обеспечить еще более широкий доступ к лекарственной терапии СМА с максимальным объемом данных клинических исследований и реальной клинической практики.
Нусинерсен является первым зарегистрированным в России препаратом для патогенетической терапии СМА, обладает таргетным механизмом действия, увеличивая количество белка выживаемости мотонейронов. Нусинерсен продемонстрировал достоверную и убедительную эффективность по результатам широкой программы клинических исследований с высоким уровнем доказательности. Сегодня препарат применяется в 60 регионах Российской Федерации, общее количество пациентов составляет около 350 человек.
«Клинические исследования показали, что применение нусинерсена снижает риск смерти на 63% у пациентов с ранним началом СМА. При этом 97% пациентов продемонстрировали улучшение или стабилизацию двигательных функций по шкале HINE, что нехарактерно для естественного течения СМА 1 типа, 71% пациентов с ранним началом СМА продемонстрировали улучшение моторных навыков по шкале CHOP INTEND. Исследование у пациентов со СМА 2 или 3 типа, которое длилось 15 месяцев, показало достоверное улучшение развития моторных функций по шкале HFMSE на 3,9 балла у пациентов с поздним началом СМА», – комментирует Белоусова Елена Дмитриевна, профессор, заведующая отделением психоневрологии и эпилептологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю. Е. Вельтищева.
При подаче предложения о включении препарата нусинерсен в перечень ЖНВЛП компания сформировала его на основании минимальной референтной цены (цена на препарат в Румынии 325 871 румынских лей) и приняла решение зафиксировать расчетный курс валют на уровне среднего за 2019 год, снизив таким образом стоимость препарата почти на 500 тыс. рублей за упаковку. Таким образом, предложенная к регистрации цена на препарат почти на 25% ниже средней цены государственных закупок в 2020 году. Данная цена была зарегистрирована 31 декабря 2020 года решением № 1020/20-20 и действует с 1 января 2021 года.
