Минздрав России одобрил старт клинических исследований первого российского оригинального препарата генной терапии гемофилии А, разработанного биотехнологической компанией BIOCAD.
В исследовании смогут принять участие до 15 пациентов мужского пола в возрасте от 18 лет с установленным диагнозом «гемофилия А», уровнем эндогенной активности FVIII ≤ 1%, ранее не получавших лечение генотерапевтическими препаратами.
Исследование пройдет в 11 городах России: Москва, Санкт-Петербург, Екатеринбург, Челябинск, Уфа, Самара, Киров, Сыктывкар, Кемерово, Новосибирск, Нижний Новгород.
Работа над исследуемым препаратом стартовала в 2018 году, первые эксперименты по оценке эффективности на животных были начаты в 2019-м. К середине 2019 года был получен прототип исследуемого препарата, который в дальнейшем совершенствовали. Объем инвестиций в разработку составил более 1 млрд рублей.
Препарат предназначен для однократного введения как минимум раз в несколько лет.
В доклинических исследованиях на мышах с отсутствующим геном фактора свертывания крови VIII воссоздавалась симптоматика гемофилии А человека. Таким животным вводили исследуемый препарат ANB-010 и оценивали параметры кровотечения. Результаты исследования показали, что введение препарата восстанавливает нормальную свертываемость крови.
В ряде доклинических исследований на различных лабораторных животных были изучены все параметры безопасности, необходимые для перехода к клиническим исследованиям у человека.
Стоит отметить, что до недавнего времени не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии А. Первый такой препарат получил условную регистрацию в Европе в августе 2022 года, Европейская комиссия (EMA) предоставила условное разрешение на продажу генной терапии валоктокогена роксапарвовека («Роктавиан»).