Минздрав России выдал биотехнологической компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования первого российского генотерапевтического препарата (ANB-002), полностью разработанного учеными компании, для терапии гемофилии B. Соответствующая запись опубликована в государственном реестре разрешений на проведение клинических исследований.
Для исследования первого в России препарата для генной терапии гемофилии будут подключены исследовательские центры в Москве, Санкт-Петербурге, Уфе, Нижнем Новгороде, Самаре, Челябинске, Кемерово, Новосибирске, Сыктывкаре, Кирове и других городах.
Главной целью исследований станет оценка эффективности и безопасности препарата ANB-002. Предполагается, что исследуемый препарат будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение как минимум нескольких лет. ANB-002 уже успешно прошел доклинические исследования, продемонстрировавшее эффективность и безопасность у животных, в ходе которых были получены данные о фармакодинамике, токсичности и фармакокинетических свойствах исследуемого лекарственного средства.
Отметим, BIOCAD ведет работу над созданием генотерапевтических препаратов для терапии не только гемофилии типа B, но и гемофилии А. Последний препарат сегодня продолжает изучаться в рамках доклинических исследований.
Юлия Линькова, вице-президент по клинической разработке и исследованиям, комментирует:
Обе разработки являются препаратами next-in-class и представляют собой векторы на основе rAAV, которые несут гены человеческих факторов свертываемости крови: фактора VIII в случае гемофилии А или фактора IX в случае гемофилии В. Особенность генотерапевтических препаратов на основе rAAV заключается в том, что однократное введение таких лекарственных средств, как правило, позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы.
Гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает около трех тысяч человек. В мире — сотни тысяч людей.
До недавних пор не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии. Первый такой препарат получил регистрацию в Европе летом 2022 года.
Подробная информация о клинических исследованиях, критерии включения участников и список исследовательских центров будут доступны на сайте ct.biocad.ru. Вопросы об участии в клиническом исследовании можно задать по телефону горячей линии 8 800 511-00-37.
