Минздрав РФ выдал разрешение биотехнологической компании BIOCAD на проведение первой и второй фазы клинических исследований препарата для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Эта информация получена из данных государственного реестра лекарственных средств (ГРЛС) от 11.08.2022 г.
Лекарственный препарат ANB-004 (рекомбинантный вирусный вектор AAV9-SMN1) будет исследован в пяти российских медицинских организациях при участии 40 пациентов. Их завершение запланировано на 30 июня 2031 года.
Цель клинического исследования: Исследовать безопасность и эффективность препарата ANB-004 после его однократного внутривенного введения в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией.
