Акции Bluebird bio упали более чем на 20%, поскольку биотехнологическая компания, которая разрабатывает генную терапию для лечения тяжелых генетических заболеваний и рака и уже находящаяся в процессе крупной реорганизации и только что преодолевшая серьезный вызов одной из своих ведущих программ, обнародовала еще две значительных неудачи.
По информации издания Biopharma DIVE, первая из неудач заключается в том, что одна из наиболее продвинутых программ Bluebird была приостановлена из-за проблем с безопасностью. По данным компании, у пациента, прошедшего курс генной терапии eli-cel, развился вид рака костного мозга, известный как миелодиспластический синдром. Компания Bluebird заявила, что заболевание, вероятно, было “опосредовано” конструкцией eli-cel, в которой используется так называемый лентивирусный вектор Lenti-D, или LVV, для доставки “полезного” генетического материала в стволовые клетки, извлеченные у пациентов.
Хотя они считаются более безопасными, чем те, которые использовались в первые дни исследований генной терапии, лентивирусы, подобные тем, которые использует Bluebird, все еще считаются потенциально опасными. Эти вирусы встраиваются в генетический код клеток, но если они делают это неправильно, это может вызвать нежелательные мутации, которые, по крайней мере теоретически, могут привести к раку.
Компания Bluebird хорошо знает о рисках. В начале этого года два клинических исследования ее генной терапии серповидно-клеточной анемии – терапии, в которой также используются лентивирусные векторы – были приостановлены после того, как у одного пациента развилась лейкемия, а у другого – миелодиспластический синдром. Испытания были возобновлены после того, как расследование показало, что случай миелодиспластического синдрома был ошибочным, а случай рака “очень маловероятно” связан с терапией Bluebird.
По мнению Bluebird, приостановка клинических испытаний eli-cel не должна повлиять на другие программы компании, направленные на лечение редких заболеваний крови и рака. Если решение о приостановке будет принято, компания рассчитывает завершить представление eli-cel на утверждение к концу года.
Eli-cel предназначен для лечения редкого метаболического расстройства, известного как CALD, которое вызывается мутациями в определенном гене. В прошлом месяце регуляторные органы в Европе разрешили использовать препарат под торговым наименованием Skysona для лечения некоторых детей с CALD.
Учитывая то, что мы знаем, мы по-прежнему уверены, что eli-cel может дать надежду пациентам и семьям, страдающим от этого разрушительного заболевания, у которых очень мало вариантов лечения, – сказал генеральный директор Bluebird Ник Лешли 9 августа.
Между тем, в этот же день компания Bluebird объявила о планах свернуть свою деятельность в Европе. Это решение, по словам представителей Bluebird, связано с проблемами, с которыми столкнулась компания, пытаясь заработать на своей генной терапии Zynteglo.
Zynteglo предназначено для лечения заболевания крови, известное как трансфузионно-зависимая бета-талассемия, и препарат получил условное разрешение в Европе в середине 2019 года. Но только в феврале этого года первый пациент получил лечение вне клинических испытаний, и с тех пор компания Bluebird не получила никакого дохода от продаж.
Отчасти это связано с тем, что Bluebird и страховые компании не могут договориться о цене Zynteglo, которая начинается с $1,8 млн. Эта цифра не устраивает некоторые органы здравоохранения, что стало очевидным в апреле, когда компания заявила, что отзывает Zynteglo с рынка Германии из-за разногласий с регулирующими органами, которые, по сообщениям, предложили выплатить до $950 тысяч в случае успешного лечения.
Заявление Bluebird предполагает, что эта проблема не ограничивается только несколькими европейскими странами. Компания заявила, что в дальнейшем ее бизнес по лечению тяжелых генетических заболеваний будет сосредоточен на рынке США, трех основных программах по серповидно-клеточной анемии, бета-талассемии и CALD и на других программах.
“Европейские страховщики еще не выработали свой подход к генной терапии таким образом, чтобы признать инновации и ожидаемую пользу от этих продуктов на протяжении всей жизни”, – сказал Эндрю Обеншайн, президент Bluebird по тяжелым генетическим заболеваниям, в заявлении от 9 августа.
Компания Bluebird заявила, что планирует “планомерное сворачивание деятельности в Европе” и рассматривает возможность лицензирования прав на свои генные терапии за пределами США компанией с “европейским опытом и возможностями”.
Последние обновления произошли в самое напряженное время для Bluebird, которая пытается выделить свой бизнес по производству лекарств от рака в независимую, публично компанию.
Хотя Bluebird явно считает эти шаги необходимыми, неопределенность – и новая неудача с программой eli-cel – похоже, не понравилась инвесторам, в связи с чем утром 9 августа акции Bluebird торговались по цене менее 19 долларов за штуку, что составляет примерно треть от стоимости, которую они имели год назад.
