В США одобрили препарат Casgevy, работающий на системе редактирования генов CRISPR. Об этом говорится в сообщении Американского управления по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA).
Препарат будет применяться для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов старше 12 лет. В США от этой наследственной патологии страдают около 100 тысяч человек.
Основной проблемой при серповидноклеточной анемии является мутация гемоглобина — белка, содержащегося в эритроцитах, который доставляет кислород к тканям организма. Эта мутация приводит к тому, что эритроциты приобретают форму полумесяца или серпа. Они ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильной боли и повреждению органов. В результате это может привести к инвалидности или ранней смерти пациента.
Благодаря этой технологии CRISPR, которая получила название «генетических ножниц», появляется возможность точно редактировать (удалять, добавлять или заменять) ДНК. Модифицированные стволовые клетки крови трансплантируются обратно пациенту, где они прикрепляются и размножаются в костном мозге, увеличивая выработку фетального гемоглобина, который облегчает доставку кислорода.
В публикации FDA говорится, что генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых нынешние возможности лечения ограничены.
США стали второй страной в мире, одобрившей этот способ лечения. Ранее этот препарат был разрешен в Великобритании.
