В Европейском союзе (ЕС) было получено предварительное разрешение на применение препарата селуметиниб, разработанного совместно компаниями AstraZeneca («АстраЗенека») и MSD, для лечения симптоматических неоперабельных плексиформных нейрофибром (ПН) у детей старше 3 лет, страдающих нейрофиброматозом 1 типа (НФ1).
НФ1 — это тяжелое генетическое заболевание, которое встречается у одного из 3000 человек в мире. У 30-50% людей с НФ1 опухоли образуются на оболочках нервов (плексиформные нейрофибромы) и могут приводить к таким клиническим проблемам, как обезображивание внешности, двигательные нарушения, боль, дисфункция дыхательных путей, нарушение зрения, а также проблемы с мочевым пузырем и кишечником.
Препарат селуметиниб был одобрен Европейской комиссией на основании положительных результатов, полученных в ходе 1 страты исследования II фазы SPRINT, спонсируемого в рамках Программы оценки терапии рака (CTEP) Национального института рака (NCI), подразделения Национального института здравоохранения США. Результаты исследования показали, что препарат уменьшает объем неоперабельных опухолей у детей, снимает боль и улучшает качество жизни. Это первый одобренный в ЕС лекарственный препарат для лечения ПН НФ1, который также получил положительную рекомендацию Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения Европейского агентства по лекарственным средствам в апреле 2021 года. В качестве одного из условий одобрения будут представлены сведения о безопасности и эффективности, полученные в исследовании II фазы SPRINT с более длительным периодом последующего наблюдения.
Врач Бриджитт К. Уайдманн (Brigitte C. Widemann), главный исследователь в исследовании SPRINT и руководитель отделения педиатрической онкологии NCI заявила: «Плексиформные нейрофибромы у детей с нейрофиброматозом 1 типа могут значительно увеличиваться и прогрессировать. В ходе исследования SPRINT терапия селуметинибом позволила уменьшить объем ПН, связанных с НФ1, у 66% пациентов и обеспечила клинически значимое облегчение симптомов, связанных с ПН».
Дейв Фредриксон (Dave Fredrickson), исполнительный вице-президент и руководитель подразделения онкологии в компании «АстраЗенека», отметил: «Будучи первым лекарственным препаратом, одобренным в ЕС для лечения пациентов с нейрофиброматозом 1 типа, селуметиниб может в корне изменить подход к лечению плексиформных нейрофибром. Согласно данным, полученным в ходе исследования SPRINT, препарат не только позволил уменьшить объемы опухолей у некоторых детей, но также уменьшал болевой синдром и улучшал качество жизни. Такое знаменательное достижение стало возможным благодаря нашим партнерам по научным исследованиям, Национальному институту рака, Программе ускоренной разработки терапии нейрофиброматоза, Фонду лечения опухолевых заболеваний у детей, пациентам, их родителям и врачам, которые приняли участие в клиническом исследовании».
Согласно результатам, полученным в страте 1 исследования II фазы SPRINT, частота объективного ответа на лечение (ЧОО) составляла 66% (33 из 50 пациентов имели подтвержденный частичный ответ) в педиатрической популяции пациентов с НФ1 ПН при пероральной монотерапии препаратом селуметиниб 2 раза в сутки. ЧОО определяется как доля пациентов с подтвержденным полным (полное исчезновение опухоли) и частичным (сокращение объемов опухолей по меньшей мере на 20%) ответом.
Препарат был одобрен в США и некоторых других странах для лечения детей с НФ1 и симптоматическими неоперабельными ПН. В настоящий момент ведется работа по подготовке последующих документов для представления в регулирующий орган. Клинические исследования с применением препарата у взрослых пациентов с НФ1 ПН, а также альтернативных лекарственных форм селуметиниба с учетом возрастных особенностей пациентов педиатрической популяции должны начаться в этом году.
