Новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), разрабатываемый Федеральным центром мозга и нейротехнологий ФМБА России, может быть зарегистрирован в стране уже к 2029–2030 годам. Об этом сообщил член-корреспондент РАН, профессор и генеральный директор центра Всеволод Белоусов 22 июля в пресс-центре МИЦ «Известия» в ходе пресс-конференции, приуроченной к Всемирному дню мозга. Прототип лекарства уже показал высокую эффективность и значительно меньшее количество побочных эффектов по сравнению с существующими западными аналогами.
Спинальная мышечная атрофия – это очень опасное заболевание, особенно СМА 1-го типа. Оно поражает двигательные нейроны, приводя к постепенной потере способности управлять мышцами, что оборачивается тяжелой инвалидизацией и ранней гибелью, особенно у новорожденных. Всеволод Белоусов отметил, что проблема СМА усугубляется не только ее тяжестью, но и тем, что этот недуг встречается достаточно часто. Кроме того, имеющиеся на рынке лекарства для лечения данной патологии очень дороги, их цена может достигать 200 миллионов рублей. При этом у таких препаратов зачастую присутствует множество побочных эффектов, которые могут негативно влиять на сердце и печень.
По словам Всеволода Белоусова, основной задачей при создании препарата было обеспечение его патентной чистоты на территории России, повышение эффективности в отношении целевых клеток и, самое главное, отсутствие побочных эффектов, присущих препаратам-сравнениям. Ученым ФМБА удалось создать такой прототип препарата, и, несмотря на предстоящие регламентные испытания, он уже показал свою эффективность.
В ходе испытаний на животных со спинальной мышечной атрофией – специальных мышах, у которых также сломан ген СМА и которые обычно умирают примерно на 20-й день после рождения, – однократная инъекция экспериментального препарата позволила животным прожить уже почти год, и никто из них пока не планирует умирать. Это подтверждает высокую эффективность разработки. Важным преимуществом российского препарата является то, что он в десятки раз меньше таргетирует печень и сердце, чем западные аналоги. У мышей, получивших препарат, в настоящее время отсутствуют какие-либо побочные эффекты, связанные с неспецифическими реакциями.
Всеволод Белоусов подчеркнул, что препарат получил необходимое финансирование на проведение доклинических регламентных и клинических исследований. Также была получена равная доля софинансирования от индустриального партнера, который будет заниматься дальнейшим производством лекарства. Благодаря этому, ученые надеются получить регистрационное удостоверение на готовый препарат примерно к 2029-2030 годам.
