Несмотря на пандемию, Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) в 2020 году выдало гораздо больше положительных рекомендаций в отношении лекарственных средств для медицинского применения, чем годом ранее, об этом свидетельствуют данные, представленные ведомством в отчете за 2020 год.
В 2020 году EMA рекомендовало к выдаче разрешений на маркетинг 97 новым лекарствам, при этом 39 из них содержали новое активное вещество. Для сравнения, в 2019 году EMA выдало 66 положительных заключений и 30 из рекомендованных препаратов содержали новое активное вещество. В общее количество положительных рекомендаций вошли и условные разрешения на маркетинг, в том числе на препарат для лечения COVID-19 Veklury (remdesivir, ремдесивир) и антиковидную вакцину Comirnaty, совместно разработанную компаниями Pfizer и BioNTech.
Европейский регулятор выдал отрицательное заключение на препарат Gamifant (emapalumab-Izsg), который в 2019 году получил одобрение от Администрации США по продуктам питания и лекарствам (US Food and Drug Administration — FDA) для лечения пациентов с первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (генетическое заболевание, характеризующееся гиперактивностью иммунной системы). EMA также отказал в выдаче разрешения на препарат Turalio (pexidartinib, пексидартиниб), который также был одобрен FDA в 2019 году для лечения редкой опухоли суставов.
22 лексредства были рекомендованы EMA как орфанные и ещё 8 получили разрешение в рамках программы раннего доступа Priority Medicines (PRIME — приоритетные лекарства). Здесь нужно отметить, что в 2019 году только 6 новых препаратов предназначались для лечения орфанных заболеваний, а 3 препарата прошли по схеме PRIME.
PRIME — это схема, запущенная европейским регулятором для усиления поддержки разработки лексредств, направленных на неудовлетворенные медицинские потребности. В рамках этой программы EMA оказывает заблаговременную помощь разработчикам лекарств, включая услуги по подготовке дизайна клинических исследований и разного рода научные консультации.
Некоторые лекарственные средства, такие как Blenrep (belantamab mafodotin-blmf, белантамаб мафодотин) для лечения рака, получили оба обозначения на пути их ускоренной оценки и, в конечном счете, условное разрешение на продажу.
Большинство других рекомендаций по выдаче условного разрешения были даны для противоопухолевых препаратов, за исключением Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), одноразовая генная терапия для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), терапии серповидно-клеточной анемии Adakveo (crizanlizumab-tmca) и ещё двух противоинфекционных препаратов, которые также получили условное разрешение на маркетинг.
Для каждого лексредства, получившего условное разрешение на маркетинг, прописываются конкретные пострегистрационные обязательства со стороны спонсора, их можно посмотреть в представленном отчете (стр. 8-9). Например, компании Pfizer и BioNTech должны продолжать обновлять (предоставлять) EMA данные о результатах текущих клинических испытаний, включая предоставление данных об эффективности в определенных подгруппах; компании также должны проводить дополнительные исследования качества фармпродукции по мере увеличения объемов производства для удовлетворения мирового спроса.
В документе также указано, что в 2020 году были выданы 5 рекомендаций к получению разрешения «в исключительных обстоятельствах». В докладе поясняется, что этот путь «позволяет пациентам получить доступ к лекарствам, которые не могут быть утверждены в рамках стандартного разрешения, поскольку невозможно получить исчерпывающие данные либо потому, что пациентов с этим заболеванием очень мало, либо потому, что сбор полной информации об эффективности и безопасности лекарства был бы неэтичным, либо потому, что существуют пробелы в научных знаниях».
Разрешение в исключительных обстоятельствах также влечет за собой обязательства по представлению отчетности и мониторингу после получения разрешения. Два онкологических гематологических препарата, ингаляционное противоинфекционное средство от сибирской язвы и два компонента вакцины против заирской эболавирусной инфекции — все эти лекарства получили разрешение именно «в исключительных обстоятельствах», а вакцина против вируса Эбола прошла ещё и через ускоренную оценку.
Также в 2020 году было рекомендовано к авторизации 12 биоаналогов, их количество учтено в общем объеме рекомендованных EMA лексредств.
Если говорить о регуляторе США — FDA, то им было выдано 53 разрешения на новые лекарства, из них 31 препарат получил статус «орфанного», а 36 новых лекарств (68%) использовали, по крайней мере, один из ускоренных способов получения разрешения FDA.
