Ведущий разработчик и производитель лекарств на основе каннабиноидов, британская компания GW Pharmaceuticals, являющаяся частью ирландской биофармацевтической компании Jazz Pharmaceutical, объявила об одобрении Агентством по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения Великобритании (MHRA) новых показаний для применения каннабидиола (торговое наименование препарата EPIDYOLEX®) в качестве дополнительного средства лечения судорог, связанных с комплексом туберозного склероза для пациентов в возрасте двух лет и старше.
Комплекс туберозного склероза — это наследственное заболевание, которое приводит к появлению патологических новообразований в головном мозге, изменений на коже и, в некоторых случаях, появлению опухолей в жизненно важных органах, например, в сердце, почках и легких. Комплекс туберозного склероза обычно присутствует при рождении, но симптомы могут быть незначительными или развиваться с течением времени, что затрудняет выявление расстройства на ранней стадии(справочник MSD).
В компании GW Pharma напомнили, что в сентябре 2019 года ими было получено разрешение на продажу этого препарата в Великобритании в качестве дополнительной терапии судорог, связанных с синдромом Леннокса-Гастаута или синдромом Драве, в сочетании с клобазамом для пациентов в возрасте двух лет и старше. Кроме того, была получена положительная рекомендация от Национального института здравоохранения и медицинского обслуживания Великобритании (NICE) на получение этим препаратом в ноябре 2019 года возмещения от NHS England. Сегодняшнее разрешение на применение по показанию комплекс туберозного склероза стало четвертым одобренным показанием к применению препарата на основе каннабиса в Великобритании для компании GW Pharma.
Мы рады сегодняшнему решению MHRA, которое представляет собой значительный шаг вперед для пациентов с комплексом туберозного склероза в Великобритании, многие из которых могут воспользоваться этим новым методом лечения, — сказал Крис Тови, исполнительный вице-президент, главный операционный директор и управляющий директор по Европе и международной деятельности компании Jazz Pharmaceuticals.
Комментируя одобрение MHRA каннабидиола компании GW Pharma, глава Ассоциации туберозного склероза Луиза Фиш сказала: «Каждый второй человек, живущий с эпилептическими припадками, связанными с комплексом туберозного склероза, имеет трудно поддающуюся лечению эпилепсию, которая не реагирует на традиционные противоэпилептические препараты. Мы рады, что MHRA одобрило это новое лекарство, которое дает надежду людям, живущим с данным заболеванием, и их семьям».
Сегодняшнее одобрение основано на положительных данных исследования безопасности и эффективности фазы 3, в котором оценивался каннабидиол компании GW Pharma в дозе 25 мг/кг/день. В ходе исследования была достигнута первичная конечная точка — снижение частоты приступов по сравнению с исходным уровнем при применении каннабидиола по сравнению с плацебо: снижение частоты приступов составило 49% у пациентов, принимавших каннабидиол, по сравнению с 27% при приеме плацебо (p=0,0009). Все ключевые вторичные конечные точки подтвердили влияние на первичную конечную точку. Наблюдаемый профиль безопасности соответствовал результатам предыдущих исследований, при этом новых рисков безопасности выявлено не было. Программа разработки представляет собой единственную клиническую оценку каннабиноидного препарата для пациентов с рефрактерной эпилепсией.
Помимо Epidiolex®, компания GW Pharma располагает научной платформой и обширным инновационным портфелем разработок на получение каннабиноидных продуктов, а также высокоспециализированным производственным опытом, накопленным за два десятилетия новаторства и укрепления лидерства в области каннабиноидов. Этот портфель включает в себя набиксимолы (nabiximols), в отношении которых проводятся испытания с целью получения одобрения FDA на лечение спастичности, связанной с рассеянным склерозом и повреждением спинного мозга, а также каннабиноидных продуктов на ранней стадии для лечения аутизма и шизофрении.
