Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency – EMA) выпустило руководство в виде вопросов и ответов, в котором говорится о том, как принципы надлежащей производственной практики (GMP) должны применяться к исходным материалам для лекарственных препаратов передовой терапии биологического происхождения.
Лекарственный препарат передовой терапии (ЛППТ) – генотерапевтические лекарственные препараты, лекарственные препараты для терапии соматическими клетками и тканеинженерные препараты в определении статьи 2 Регламента об ЛППТ (термин приведён согласно Руководства EMA по надлежащей производственной практике применительно к лекарственным препаратам передовой терапии).
ЕМА поясняет, что вопросы-ответы предназначены не для установления новых требований GMP, а для указания того, «что означают принципы GMP и как их применять». Руководство описывает «минимальные» требования в области менеджмента качества, управления рисками, а также производства и контроля качества, применимые к соответствующим исходным материалам.
В руководстве говорится, что «сертификат GMP не требуется для производственных и испытательных площадок исходных материалов для ЛППТ. Однако для некоторых исходных материалов биологического происхождения (например, линейной ДНК, используемой в качестве матрицы для транскрипции ex vivo в мРНК, плазмид для генерации вирусных векторов и/или мРНК, а также векторов), используемых для передачи генетического материала для производства ЛППТ, соблюдение принципов GMP является обязательным».
Например, когда в качестве исходных материалов используются векторы, плазмиды и линейные матрицы ДНК производитель ЛППТ должен применять подход, основанный на оценке риска, для определения того, какие разделы части IV Руководства ЕС по GMP наиболее актуальны для обеспечения их качества.
В руководстве указано, что подход, основанный на оценке риска, имеет решающее значение для скрининга исходного материала на предмет трансмиссивной губчатой энцефалопатии, вирусной контаминации и перекрестной контаминации с другими векторами или другим генетическим материалом, а также на предмет микробиологического загрязнения.
Если эти исходные материалы закупаются у разных производителей, то руководство рекомендует включить «соответствующие принципы GMP» в соглашение между производителем ЛППТ и изготовителем соответствующего исходного материала.
EMA также обращает внимание на обновленную подборку документов в форме вопросов и ответов как по надлежащей производственной практике – GMP, так и по надлежащей дистрибьюторской практике – GDP.
